继11月17日宣布细胞凋亡管线核心品种APG-2575的国内NDA获受理并被纳入优先审评程序后，亚盛医药-B(06855)在一周内再次宣布利好消息，在引发全球业界关注的同时也进一步提振了二级市场信心。
11月22日，亚盛医药宣布，其核心品种奥雷巴替尼(商品名：耐立克®)治疗慢性髓细胞白血病(CML)和费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)患者的Ib期海外临床研究(NCT04260022)数据，已在2024年11月期的《JAMA Oncology》成功发表，再一次体现国际血液学界对奥雷巴替尼这一全球层面best-in-class潜力药物的高度认可。
APP了解到，《JAMA Oncology》是在全球肿瘤学领域极具影响力的领先学术期刊，2023年的影响因子(IF)为28.4。该期刊在临床肿瘤领域的读者广泛，每年的原始下载或阅览量达640万次。2023年，该期刊收到的2223篇研究论文投稿中仅有155篇(7%)获得发表。
对TKI耐药和不耐受仍然是CML治疗中存在的全球性挑战，众多CML患者因此面临着巨大的生活困境及经济压力，尤其是那些已接受多线治疗且效果不佳的患者。例如，在一些二代和三代TKI药物的治疗中，动脉闭塞事件(AOE)就是一显著安全性挑战，常导致剂量受限。第三代BCR::ABL1抑制剂奥雷巴替尼则有望满足这部分患者的迫切需求。
在该研究( NCT04260022) 中，80例CML或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)患者被随机分组，接受隔天一次口服30、40或50mg奥雷巴替尼治疗。入组患者均在既往已接受过多线治疗：约18%的患者曾接受过两种TKI治疗，28%的患者接受过三种，54%接受过至少四种。46例(57.5%)患者既往接受过Ponatinib治疗，25例(31.3%)接受过Asciminib治疗，11例(13.8%)接受过这两种药物治疗。
在所有可评估的慢性期CML(CP-CML)患者中，完全细胞遗传学反应(CCyR)率约为61%，主要分子学反应(MMR)率约为42%。无论患者是否携带可导致伊马替尼及所有第二代TKI药物耐药的T315I突变，细胞遗传学和分子学反应率都较为接近。
值得一提的是，在经Ponatinib治疗失败的患者中，约有58%获得了CCyR，约37%获得了MMR。而在对Asciminib耐药的患者中，CCyR率为50%;MMR率为33%。
奥雷巴替尼的耐受性良好，治疗期间出现的不良事件(大部分为轻度和中度)主要包括血肌酸磷酸激酶升高和血小板减少。研究中未发生致命的与治疗相关的不良事件。与治疗相关的动脉栓塞的发生率较低(3.8%)，且均为轻度或中度(1或2级)。
这项研究的结果已在全球多个血液学及肿瘤大会上获得展示，包括于2024年6月13-16日在马德里举行的第29届欧洲血液学协会年会(EHA年会);9月4-7日在美国休斯顿举行的第12届血液肿瘤协会年会(SOHO年会);以及9月27-29日在布拉格举行的第26届John Goldman慢性髓系白血病(生物学及疗法)大会。该研究的最新结果将于今年12月8日，在美国圣地亚哥举办的第66届美国血液学会(ASH)年会上以壁报展示的形式公布(摘要编号：3151)。
该研究的主要研究者，美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病科教授Elias Jabbour博士表示：“奥雷巴替尼之所以能在Ponatinib和Asciminib耐药患者中产生良好疗效，可能源于它对多种突变的广泛覆盖(泛BCR::ABL1激酶域)。在迄今为止的研究中，与其它已获批的TKIs和STAMP抑制剂Asciminib相比，奥雷巴替尼对于存在复合突变(即BCR::ABL1融合基因的同一等位基因上出现两个或多个突变)的患者的敏感度更高，疗效也更佳。”
耐立克®是亚盛医药原创1类新药，是中国批准上市的首个第三代BCR:ABL抑制剂。作为全球层面具同类最佳(Best-in-class)潜力新药，该药物对BCR:ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR:ABL突变体有突出效果。作为具有BIC潜力的中国原创新药，耐立克®深受全球血液学界关注，其临床进展连续七年入选ASH年会口头报告。2024年2月，耐立克®获美国FDA许可开展一项全球注册III期临床研究。
目前来看，凭借耐立克®和APG-2575等核心品种在创新研发和商业化上的潜力释放，亚盛医药现已在全球创新药领域构建良好基础。而在当前偏好“更具确定性企业”的市场环境下，作为稀缺的高价值生物医药投资标的，亚盛医药手握多项具备重磅FIC/BIC潜力资产，其配置价值也在不断提升。
